受试者招募 | 招募0-凯发k8旗舰厅
发布时间:2023-12-06
庞贝病是一种常染色体隐性遗传的代谢性神经肌肉病,由酸性α-葡萄糖苷酶基因突变引起。根据患者的基因突变情况及体内gaa酶活性不同,其发病年龄、疾病严重程度和器官受累程度各不相同。
目前,一项评价gc301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的ⅰ/ⅱ期临床研究已经获得中国国家药品监督管理局的批准正在开展(药物临床试验批准通知书编号:2022lp02079),已经启动的中心有中国医学科学院北京协和医院、中国人民解放军总医院第一医学中心、浙江大学医学院附属儿童医院。
本研究现计划招募0-6个月的婴儿型庞贝病患儿。该项目团队人员均为临床经验丰富的医护人员,如果您符合条件,请与我们联系。
主要招募条件
1. 入组时年龄<6个月,性别不限;
2. 明确诊断为婴儿型庞贝病;
诊断依据为:既往庞贝病基因检测结果和gaa酶活性测定结果。
3. 监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程,自愿参加并签署知情同意书。
凯发k8旗舰厅的联系方式
-end-
转载声明:未经本网或本网权利人授权,不得转载、摘编或利用其他方式使用上述作品。已经本网或本网权利人授权使用作品的,应在授权范围内使用,并注明“来源:新领先医药科技”。